［摘要］ 生成式人工智能（Gen AI）正在重塑藥物研發(fā)的各個環(huán)節(jié)，包括靶點發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計、臨床研究優(yōu)化及注冊文檔生成。Gen AI通過深度學(xué)習(xí)模型分析多源數(shù)據(jù)，優(yōu)化藥物靶點識別，加速候選分子的設(shè)計與篩選，優(yōu)化臨床試驗設(shè)計和患者招募。盡管Gen AI在提高研發(fā)效率和成功率方面展現(xiàn)出巨大潛力，但其應(yīng)用仍面臨可解釋性不足、數(shù)據(jù)隱私保護與合規(guī)性、模型偏見、專業(yè)人才和跨界知識缺口、全球法規(guī)標(biāo)準(zhǔn)和指導(dǎo)原則滯后、成功案例難以復(fù)制等挑戰(zhàn)。為應(yīng)對這些問題，藥品監(jiān)管機構(gòu)探索先行先試推動開展監(jiān)管科學(xué)實踐，堅持社會共治協(xié)同發(fā)力攻克技術(shù)難題，抓住發(fā)展機遇引領(lǐng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，推動AI技術(shù)的法規(guī)支持和合規(guī)管理。通過政策引導(dǎo)與產(chǎn)業(yè)協(xié)同，Gen AI有望進一步推動藥物研發(fā)的創(chuàng)新和生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展。
生成式人工智能（generative artificial intelli?gence， Gen AI）是一種能夠基于已有數(shù)據(jù)生成新內(nèi)容的人工技術(shù)。在藥物研發(fā)注冊中，Gen AI可通過機器學(xué)習(xí)或深度學(xué)習(xí)模型，基于大量藥物研發(fā)相關(guān)數(shù)據(jù)，生成創(chuàng)新性輸出，包括但不限于藥物分子設(shè)計、臨床試驗設(shè)計、藥效評估、毒性預(yù)測、藥物注冊文檔的編寫與結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)生成等［1］。近幾年，Gen AI技術(shù)飛速發(fā)展，在制藥領(lǐng)域通過不斷賦能研發(fā)、生產(chǎn)、銷售行業(yè)全鏈條各環(huán)節(jié)，使制藥行業(yè)逐漸從“試錯密集型”跨越至“計算驅(qū)動型”。波士頓咨詢集團（Boston Consulting Group）2022年發(fā)布的報告顯示［2］，2010—2021年，20家將AI賦能作為核心研發(fā)策略的藥物研發(fā)公司，其研發(fā)管線共有約160個小分子項目，其中約15個已進入臨床試驗階段［2］。Grand View Research報告顯示［3］，2023年全球人工智能藥物研發(fā)市場規(guī)模估計為15億美元，預(yù)計2024—2030年的復(fù)合年增長率將達到29. 7%。
面對AI的快速發(fā)展，醫(yī)藥企業(yè)和藥品監(jiān)管機構(gòu)快速、積極做出響應(yīng)。醫(yī)藥企業(yè)通過構(gòu)建AI模型，不斷完善訓(xùn)練集數(shù)據(jù)、調(diào)優(yōu)模型算法、持續(xù)提升算力，通過構(gòu)建“數(shù)據(jù)-算力-算法”三角，試圖緩解傳統(tǒng)藥物研發(fā)面臨的高成本與長周期痛點，推動醫(yī)藥行業(yè)向智能決策范式跨越。2024年6月，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《藥品監(jiān)管人工智能典型應(yīng)用場景清單》［4］，支持“人工智能+”行動在藥品監(jiān)管領(lǐng)域的實踐探索，統(tǒng)籌推進人工智能場景創(chuàng)新；2025年4月，工業(yè)和信息化部等六部委發(fā)布《醫(yī)藥工業(yè)數(shù)智化轉(zhuǎn)型實施方案（2025—2030年）》［5］，推動新一代信息技術(shù)與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈深度融合，加快推動醫(yī)藥工業(yè)數(shù)智化轉(zhuǎn)型，促進醫(yī)藥工業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
然而，AI在醫(yī)藥領(lǐng)域的廣泛應(yīng)用為藥品監(jiān)管帶來一系列挑戰(zhàn)，這些挑戰(zhàn)將削弱傳統(tǒng)醫(yī)藥研發(fā)范式下監(jiān)管框架的適用性。這種新技術(shù)、新方法帶來的挑戰(zhàn)也凸顯出技術(shù)快速演進與制度響應(yīng)滯后之間的矛盾。本研究總結(jié)Gen AI在藥物研發(fā)關(guān)鍵環(huán)節(jié)中的具體應(yīng)用、挑戰(zhàn)及監(jiān)管策略，以期為促進生物醫(yī)藥創(chuàng)新的安全、合規(guī)與高質(zhì)量發(fā)展提供參考。
1 Gen AI 在藥物研發(fā)關(guān)鍵環(huán)節(jié)的應(yīng)用
1.1 理解疾病與識別靶點
正確識別靶點是新藥研發(fā)的第一步。傳統(tǒng)靶點識別的方法主要依賴于零散的生物學(xué)發(fā)現(xiàn)，效率低、遺漏率高。Gen AI能夠整合多模態(tài)生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)，尋找文獻與多組學(xué)數(shù)據(jù)的關(guān)聯(lián)，并在稀少的證據(jù)中識別、預(yù)測潛在靶點或生物標(biāo)志物［6］。研究表明，研究人員利用AI平臺，通過分析病毒入侵宿主細胞的機制，識別出抗風(fēng)濕藥物巴瑞替尼能夠通過抑制AP2相關(guān)蛋白介導(dǎo)的內(nèi)吞作用阻止病毒進入細胞，同時具有抗炎作用［7］。隨后，臨床試驗驗證了巴瑞替尼與瑞德西韋聯(lián)合使用的療效。美國食品藥品管理局（FDA）于2020年11月授予該聯(lián)合療法緊急使用授權(quán)（EUA）［8］。
借助Gen AI 模型不僅能夠?qū)ΜF(xiàn)有藥物重新定位，還能發(fā)現(xiàn)全新靶點。例如，PandaOmics生物信息平臺［9，10］能夠融合多組學(xué)網(wǎng)絡(luò)與文獻挖掘，成功識別出TRAF2-NCK 交互激酶作為抗特發(fā)性肺纖維化靶點（TNIK）［11，12］，而此前該靶點由于機制不明確而長期未被關(guān)注。
1.2 分子設(shè)計與性質(zhì)預(yù)測
確認(rèn)靶點后，下一個關(guān)鍵環(huán)節(jié)是設(shè)計出與靶點相互作用并具有良好成藥性的候選分子。傳統(tǒng)藥物設(shè)計通常需要篩選大量化合物，周期長、成本高。Gen AI 的深度生成模型，特別是變分自編碼器（VAE）、生成對抗網(wǎng)絡(luò)（GAN）和圖神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)（GNN）等模型［13］，可通過學(xué)習(xí)大量已知化合物的數(shù)據(jù)，識別化學(xué)空間的潛在規(guī)律，動態(tài)優(yōu)化分子結(jié)構(gòu)，生成能夠同時滿足藥理活性和藥代動力學(xué)要求的分子［14-16］，極大提高先導(dǎo)化合物的發(fā)現(xiàn)效率［17］。例如，Insilico Medi?cine 公司利用其生成式化學(xué)平臺Chemistry 42，在18 個月內(nèi)設(shè)計、合成并成功篩選出多款高活性的TNIK小分子抑制劑，其中化合物INS018-055更是進入到臨床試驗階段［11］。
在分子設(shè)計過程中，AI驅(qū)動的合成路線設(shè)計模型可以幫助研發(fā)人員高效、智能地規(guī)劃合成路線，如Chemical. AI公司開發(fā)的Chem AIRS平臺［18］，可以實現(xiàn)正向合成設(shè)計、逆向合成分析、合成路線可行性評估、合成工藝優(yōu)化、雜質(zhì)預(yù)測等功能。此外，化合物非臨床性質(zhì)（ADMET）預(yù)測也是AI模型的另一重要應(yīng)用場景，包括ADMET Predictor®［19］、ADMETlab 3. 0［20］、SwissADME［21］在內(nèi)的AI模型可以基于海量已知化合物的數(shù)據(jù)，快速預(yù)測新分子的溶解度、穩(wěn)定性、跨膜吸收、代謝途徑和潛在毒性等關(guān)鍵性質(zhì)，為分子優(yōu)化設(shè)計提供支持。這些AI模型使得在動物實驗前就能篩除掉毒性高、代謝性能差、安全窗口窄的化合物，大幅降低后續(xù)開發(fā)風(fēng)險，節(jié)約研發(fā)經(jīng)費［22］。
1.3 臨床研究優(yōu)化與預(yù)測
新藥進入臨床開發(fā)階段后，也會面臨諸多挑戰(zhàn)，如方案設(shè)計復(fù)雜、患者招募困難、數(shù)據(jù)管理繁瑣以及失敗率高等。Gen AI模型能夠?qū)W習(xí)歷史試驗數(shù)據(jù)和真實世界數(shù)據(jù)，輔助生成更高效、成功率更高的臨床試驗方案，推動“先模擬后試驗”模式落地［23-25］，同時在受試者入組、簡化臨床試驗實施流程等方面也能發(fā)揮巨大作用。
在臨床試驗?zāi)M方面，Gen AI可構(gòu)建真實患者的“數(shù)字孿生”模型，由計算機生成虛擬受試者群體并模擬不同臨床方案的實施效果［26，27］。這些“數(shù)字孿生”能夠根據(jù)個人特征虛擬再現(xiàn)疾病進程和治療反應(yīng)，使研究者在試驗前測試多種方案組合，優(yōu)化試驗設(shè)計并提前發(fā)現(xiàn)潛在問題。例如，AI生成的“數(shù)字孿生”可輔助選擇更合理的入排標(biāo)準(zhǔn)、選擇更敏感的終點指標(biāo)，從而提高試驗對個體差異的檢測力［28］。GenAI還能幫助探索不同劑量和給藥方案的療效，在虛擬環(huán)境中識別最佳劑量區(qū)間和終點設(shè)定，減少真實患者暴露于低效或無效方案的風(fēng)險［29］。Sanofi公司在哮喘臨床試驗中借助“數(shù)字孿生”預(yù)測早期劑量與終點關(guān)系，其模擬結(jié)果與后續(xù)Ib/II 期數(shù)據(jù)高度一致［30］。
在某些情形下，Gen AI還能用于構(gòu)建虛擬對照組，Gen AI模型通過學(xué)習(xí)大量既往患者真實世界證據(jù)來模擬對照組結(jié)局，在不影響統(tǒng)計把握度的前提下減少安慰劑受試者，降低倫理負(fù)擔(dān)［27］。無論是“數(shù)字孿生”生成的虛擬患者，還是基于模型的合成對照，均可為臨床試驗提供更為靈活且符合倫理的替代方案，尤其是在患者難以招募或倫理問題突出時。然而，目前其生成的數(shù)據(jù)仍需與高質(zhì)量的真實臨床數(shù)據(jù)相結(jié)合，以提高證據(jù)的可信度和結(jié)果的可靠性。
除了模擬和優(yōu)化試驗方案之外，Gen AI模型還能用于撰寫規(guī)范的臨床試驗方案草案、知情同意書和病歷報告等文件的初稿，減輕研究者的文書撰寫負(fù)擔(dān)［31，32］。對于患者招募，AI可根據(jù)電子病歷和患者基因型快速篩選符合條件的人群，提高入組效率并確保多樣性［33］。AI模型還能實時監(jiān)控試驗進展，分析期中數(shù)據(jù)以提示潛在問題，支持適應(yīng)性試驗的決策。這些應(yīng)用正與藥物臨床試驗的去中心化、數(shù)字化趨勢相結(jié)合，使臨床研究更靈活高效。
2 Gen AI 帶來的挑戰(zhàn)及應(yīng)對策略
2.1 模型可解釋性不足
Gen AI模型的計算和統(tǒng)計方法通常極其復(fù)雜，即便經(jīng)驗豐富的審評員或研發(fā)人員，都難以理解AI模型是如何開發(fā)并得出結(jié)論的。AI模型固有的“黑箱”特性給藥物注冊和審評審批帶來了巨大挑戰(zhàn)，審評員通常難以判斷模擬結(jié)果的風(fēng)險，也無法僅根據(jù)模擬結(jié)果提出審評意見或結(jié)論。
因此，模型的可解釋性及其方式的研究對GenAI在藥物研發(fā)中心應(yīng)用至關(guān)重要。在研發(fā)層面，可以對AI模型進行簡化或近似，提取出模型的關(guān)鍵特征貢獻，或通過可視化的人機交互界面，研發(fā)者引導(dǎo)或約束模型生成，使模型的生成過程及結(jié)果更容易理解。同時，還可將AI的輸出關(guān)聯(lián)已知的生物醫(yī)學(xué)知識，提高模型的可解釋性。在監(jiān)管層面，F(xiàn)DA 于2025年1月發(fā)布了《使用人工智能支持藥品和生物制品監(jiān)管決策的考量》指南草案［34］，重點強調(diào)了模型可解釋性的重要性。指南草案建議模型開發(fā)者在使用前，應(yīng)評估其在特定應(yīng)用場景下的模型風(fēng)險，并按照“基于風(fēng)險的可信度評估框架”對模型的可信度進行評估，必要時應(yīng)提供模型詳細信息，包括模型結(jié)構(gòu)、訓(xùn)練數(shù)據(jù)、驗證方法和置信區(qū)間等，以支持監(jiān)管做出決策。
2.2 數(shù)據(jù)隱私保護與合規(guī)性
訓(xùn)練性能較強的AI模型需要大規(guī)模、多源頭的生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)的富集過程可能會產(chǎn)生合規(guī)性和安全性方面的挑戰(zhàn)。在數(shù)據(jù)隱私保護方面，患者的病歷、基因組信息屬于高度敏感信息。包括歐盟《通用數(shù)據(jù)保護條例》（GDPR）［35］在內(nèi)的多國法規(guī)均對醫(yī)療數(shù)據(jù)的采集和使用制定了嚴(yán)格標(biāo)準(zhǔn)，我國《人類遺傳資源管理條例實施細則》也嚴(yán)格限制了境外機構(gòu)獲取遺傳數(shù)據(jù)［36］。
在實操層面，如AI模型訓(xùn)練時使用到可識別個人身份的數(shù)據(jù)時，須依法取得患者知情同意，并采取匿名化等措施保護隱私。在模型的選擇上，可采用聯(lián)邦學(xué)習(xí)（federated learning，F(xiàn)L）等分散式機器訓(xùn)練技術(shù)。FL 能夠在多個數(shù)據(jù)持有方（如醫(yī)院、研究機構(gòu)）不共享原始數(shù)據(jù)的前提下，共同訓(xùn)練AI模型，最終通過模型參數(shù)而非原始數(shù)據(jù)的共享實現(xiàn)隱私保護［37］。該方法雖然能在一定程度上解決數(shù)據(jù)隱私的問題，但不同數(shù)據(jù)持有方的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)不一致也會對AI模型的泛化能力產(chǎn)生不利影響［38］。
另外，模型訓(xùn)練數(shù)據(jù)及其生成結(jié)果的傳輸和存儲也應(yīng)予以充分保護，防止因數(shù)據(jù)被竊取或篡改帶來的知識產(chǎn)權(quán)和公共安全風(fēng)險。因此，監(jiān)管機構(gòu)也有理由要求在注冊申報資料中說明模型訓(xùn)練數(shù)據(jù)集的來源合法性、質(zhì)量控制措施，以及在數(shù)據(jù)安全和患者隱私保護方面采取的措施。
2.3 模型偏見
訓(xùn)練數(shù)據(jù)失衡或算法約束不足會使AI模型繼承并進一步放大歷史偏見［39］。某些臨床試驗缺乏對照組信息，模型可能高估療效曲線，做出偏樂觀的臨床結(jié)局預(yù)測，誤導(dǎo)研發(fā)決策。如原始臨床試驗按照入排標(biāo)準(zhǔn)排除了某些高危受試者，AI模型將繼續(xù)排斥該群體，并做出試驗藥物對該類患者無效的錯誤預(yù)測，造成偏見循環(huán)［40］。
在數(shù)據(jù)層面，可通過增加更多樣本、調(diào)整樣本比例，特別是讓少數(shù)群體或罕見情況的數(shù)據(jù)占比增加來改善數(shù)據(jù)的代表性［41］；在模型層面，可引入一些公平性約束條件，或者采用多任務(wù)學(xué)習(xí)和對抗學(xué)習(xí)的方式，以確保模型能夠在不同群體中都有良好的預(yù)測效果［42］；在評估層面，需要用更細致的指標(biāo)來評估模型在不同群體中的表現(xiàn)，并且在模型投入使用后，持續(xù)監(jiān)控其性能變化，防止模型隨著時間的推移出現(xiàn)偏差［43］，這些方法均為常見的糾正和優(yōu)化模型方法［44］。
2.4 專業(yè)人才和跨界知識缺口
藥監(jiān)機構(gòu)的審評員主要以藥學(xué)、醫(yī)學(xué)背景為主，面對AI模型和復(fù)雜算法缺乏經(jīng)驗，審評員難以對AI模型生成的結(jié)果及其可靠性做出獨立的審評意見。另外，傳統(tǒng)醫(yī)藥企業(yè)也面臨人才缺乏的困境，醫(yī)藥企業(yè)現(xiàn)有團隊通常是由IT工程師及藥學(xué)、醫(yī)學(xué)團隊組成，各方由于知識背景不同，往往存在溝通障礙。這種知識隔閡會導(dǎo)致模型開發(fā)效率下降，甚至與實際需求脫節(jié)，在模型的應(yīng)用等方面也存在一定挑戰(zhàn)。
2.5 全球法規(guī)標(biāo)準(zhǔn)和指導(dǎo)原則滯后
AI 技術(shù)發(fā)展速度遠超藥品監(jiān)管法規(guī)的更新速度，目前全球尚無正式發(fā)布的相關(guān)指導(dǎo)原則。不管是AI模型驗證、評估相關(guān)資料在藥品電子通用技術(shù)文檔（eCTD）結(jié)構(gòu)下的具體位置，還是AI模型的驗證標(biāo)準(zhǔn)或數(shù)據(jù)接受要求都沒有明確規(guī)范，醫(yī)藥企業(yè)在開發(fā)和注冊過程中缺乏明確的參考框架。另外，AI相關(guān)議題的國際監(jiān)管協(xié)調(diào)尚未建立，不同國家或地區(qū)采用各自的AI監(jiān)管路徑，如標(biāo)準(zhǔn)不一致，可能出現(xiàn)采用同一AI模型輔助研發(fā)的新藥在一國獲批而另一國被拒的情況，阻礙全球藥物可及。
2.6 成功案例難以復(fù)制
盡管采用Gen AI模型賦能藥物研發(fā)已產(chǎn)生了數(shù)個標(biāo)志性案例，但將這些成功經(jīng)驗推廣至新的應(yīng)用場景面臨巨大挑戰(zhàn)。模型訓(xùn)練語料的差異，訓(xùn)練數(shù)據(jù)分布與真實部署環(huán)境的差異，未公開的關(guān)鍵超參和訓(xùn)練細節(jié)，以及時序、機構(gòu)和人群數(shù)據(jù)漂移等都會導(dǎo)致模型復(fù)現(xiàn)性和泛化能力顯著下降［45］。已有的失敗教訓(xùn)也突顯了加強數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)、模型透明度和外部驗證的重要性。
3 啟示
3.1 探索先行先試
在新興技術(shù)迅速發(fā)展的背景下，藥品監(jiān)管機構(gòu)應(yīng)結(jié)合我國藥品監(jiān)管實踐，制定科學(xué)、前瞻的監(jiān)管策略。可探索“先行先試”的監(jiān)管策略，建立相關(guān)制度。例如，可探索將經(jīng)溝通交流確認(rèn)的、采用Gen AI模型在特定場景下加快研發(fā)生產(chǎn)環(huán)節(jié)的項目給予適當(dāng)?shù)恼邇A斜；另外，也可在確保安全可控的前提下，探索建立數(shù)據(jù)安全島試點，及時對數(shù)據(jù)安全性和模型性能進行測評，對已經(jīng)成熟的應(yīng)用場景及其AI模型在一定范圍內(nèi)加大試點應(yīng)用力度，并逐步規(guī)范推廣。通過包容審慎的監(jiān)管嘗試，有效激發(fā)醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)的熱情，促進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展；同時“先行先試”也有助于我國藥品監(jiān)管機構(gòu)提前發(fā)現(xiàn)并解決AI應(yīng)用中潛在的問題，通過持續(xù)動態(tài)評估AI模型的可解釋性、算法穩(wěn)定性和安全有效性，及時調(diào)整監(jiān)管思路，在風(fēng)險可控下鼓勵創(chuàng)新發(fā)展。
3.2 堅持社會共治
國際經(jīng)驗表明，多方參與是解決新興技術(shù)監(jiān)管難題的有效途徑。我國藥品監(jiān)管機構(gòu)也倡導(dǎo)產(chǎn)學(xué)研醫(yī)等多方參與構(gòu)建Gen AI治理體系，合力應(yīng)對監(jiān)管挑戰(zhàn)。在產(chǎn)業(yè)界，醫(yī)藥企業(yè)和AI供應(yīng)商應(yīng)持續(xù)加強合規(guī)管理，確保模型持續(xù)符合相關(guān)法規(guī)要求，同時不斷加強技術(shù)革新，優(yōu)化算法；在科研界，提倡科研機構(gòu)深度參與模型評估驗證，不斷提高AI工具的可靠性和可解釋性；在醫(yī)療領(lǐng)域，鼓勵患者代表和公眾代表參與討論，提出對于隱私保護、知情同意和公平可及等方面的訴求；在監(jiān)管層面，可探索構(gòu)建跨領(lǐng)域協(xié)作機制并組建外聘專家?guī)?，廣泛吸納AI等領(lǐng)域?qū)＜?。通過社會共治，凝聚各方共識，增強監(jiān)管決策的透明度和公信力，促進監(jiān)管規(guī)則的科學(xué)合理制定與落實。
3.3 引導(dǎo)新技術(shù)革命
Gen AI正在逐步成為我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的關(guān)鍵引擎。監(jiān)管部門應(yīng)發(fā)揮引導(dǎo)作用，強化與產(chǎn)業(yè)的協(xié)同發(fā)展。目前國家層面已將AI賦能產(chǎn)業(yè)發(fā)展納入重點支持范疇，藥品監(jiān)管部門可進一步制定AI賦能藥物研發(fā)生產(chǎn)等典型應(yīng)用場景清單，發(fā)揮示范引導(dǎo)作用。醫(yī)藥企業(yè)應(yīng)提前布局Gen AI技術(shù)研發(fā)與應(yīng)用，積極與AI技術(shù)公司深度合作，開發(fā)自主可控的核心算法和大模型，夯實關(guān)鍵技術(shù)底座；同時建立內(nèi)部AI研發(fā)規(guī)范，將數(shù)據(jù)合規(guī)、安全審核和效果評估融入研發(fā)流程，確保新技術(shù)研發(fā)與監(jiān)管要求同步。企業(yè)還應(yīng)加大人才引進和團隊培養(yǎng)，吸納既懂制藥又懂算法的人才，以提升創(chuàng)新能力。
通過政企協(xié)同發(fā)力，以政策引導(dǎo)扶持優(yōu)化創(chuàng)新生態(tài)，以企業(yè)技術(shù)攻關(guān)和合規(guī)自律“雙輪驅(qū)動”，在確保安全可控的前提下加速實現(xiàn)Gen AI對新藥研發(fā)的變革性賦能，實現(xiàn)科技創(chuàng)新與監(jiān)管保障的良性互動。
4 結(jié)語
Gen AI為新藥發(fā)現(xiàn)帶來了創(chuàng)新動力，從靶點挖掘到分子設(shè)計再到臨床優(yōu)化，各環(huán)節(jié)的實踐證明了AI的巨大潛力。然而，新興技術(shù)的應(yīng)用伴隨著風(fēng)險和挑戰(zhàn)。對于監(jiān)管機構(gòu)，如何既鼓勵A(yù)I賦能新藥研發(fā)，又確保藥物安全、有效、質(zhì)量可控，是復(fù)雜的監(jiān)管課題。全球主要監(jiān)管機構(gòu)在數(shù)據(jù)治理、模型解釋、算法偏差等方面均尚未完全準(zhǔn)備就緒，但各國監(jiān)管機構(gòu)和國際組織已經(jīng)開始行動，通過人才培養(yǎng)、指南制定和國際合作等舉措逐步填補空白?？梢灶A(yù)見，未來藥品監(jiān)管將更加靈活、主動。對于業(yè)界，需與監(jiān)管機構(gòu)保持密切溝通，在研發(fā)過程中預(yù)先考慮合規(guī)要求并積累證據(jù)。監(jiān)管與產(chǎn)業(yè)形成良性互動，才能釋放Gen AI在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的潛能，不斷提升藥物研發(fā)效率和創(chuàng)新水平。
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