今日，美國(guó)FDA宣布，批準(zhǔn)CellTrans公司開發(fā)的同種異體胰島細(xì)胞療法Lantidra上市，用于治療1型糖尿病。新聞稿指出，這是FDA批準(zhǔn)的首款從逝去供體獲得的胰腺細(xì)胞生成的同種異體胰島細(xì)胞療法，用于治療即使接受強(qiáng)力糖尿病治療和教育，仍然由于嚴(yán)重低血糖的反復(fù)發(fā)作，無(wú)法達(dá)到目標(biāo)糖化血紅蛋白水平的1型糖尿病成人患者。
1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病，患者免疫系統(tǒng)攻擊生成胰島素的胰島細(xì)胞，導(dǎo)致胰島素缺失。患者需要接受終生護(hù)理，包括通過(guò)每日多次注射或使用泵持續(xù)輸注胰島素。1型糖尿病患者還需要每天進(jìn)行幾次血糖檢查，以指導(dǎo)其糖尿病的管理。有些患者在使用胰島素時(shí)很難在預(yù)防高血糖的同時(shí)防止低血糖的發(fā)生。他們可能無(wú)法覺察到自己的血糖正在下降，因此沒有機(jī)會(huì)自我治療，防止血糖的進(jìn)一步下降，這使選擇胰島素用藥劑量更為困難。Lantidra為這些患者提供了一種潛在的治療選擇。
Lantidra的主要作用機(jī)制被認(rèn)為是通過(guò)輸注的同種異體胰島β細(xì)胞分泌胰島素。在一些1型糖尿病患者中，這些輸注的細(xì)胞可以產(chǎn)生足夠的胰島素，因此患者不再需要接受胰島素注射來(lái)控制其血糖水平。Lantidra通過(guò)肝門靜脈單次輸注給藥，根據(jù)患者對(duì)初始劑量的應(yīng)答，可額外輸注Lantidra。
兩項(xiàng)非隨機(jī)、單臂研究評(píng)估了Lantidra的安全性和有效性，共有30例1型糖尿病患者接受了至少一次、最多三次輸注?？傮w而言，21名受試者不需要服用胰島素一年或更長(zhǎng)時(shí)間，其中11名受試者不需要胰島素1-5年，10名受試者不需要胰島素5年以上。
最常見的不良反應(yīng)包括惡心、疲乏、貧血、腹瀉和腹痛。大多數(shù)受試者發(fā)生了至少1起與肝門靜脈輸注Lantidra流程和使用維持胰島細(xì)胞活力所需的免疫抑制藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)。一些嚴(yán)重不良反應(yīng)需要停用免疫抑制藥物，從而導(dǎo)致胰島細(xì)胞功能喪失。在評(píng)估Lantidra對(duì)每例患者的獲益和風(fēng)險(xiǎn)時(shí)，應(yīng)考慮這些不良事件。
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